Voici le médicament le plus cher du monde (vous ne devinerez pas son prix)

Il permet de traiter l’hémophilie, une maladie génétique caractérisée par des hémorragies spontanées ou prolongées dues à un déficit en facteur de coagulation VIII ou IX.

Un nouveau traitement issu de la thérapie génique

Approuvé par la FDA (l’administration américaine des denrées alimentaires et des médicaments), le Hemgenix (le nom du médicament) coûte pour une seule dose 3,4 millions d’euros (on vous rassure c’est une seule dose pour toute la vie) ! Un prix totalement démesuré qui fait de lui le ‘médicament le plus cher de monde’.

Le précédent record battu

Le précédent ‘record’ était détenu par le laboratoire Novartis avec le Zolgensma pour les enfants atteints de d’amyotrophie spinale (une maladie d’origine génétique qui touche les cellules nerveuses qui commandent les muscles), ce médicament coûtait 2,1 millions de dollars.

L’hémophilie est une maladie très rare

Maladie très rare, l’hémophilie touche quand même 400 000 personnes dans le monde et ce sont les hommes qui sont le plus ciblés par cette maladie génétique. En France, 7 900 personnes seraient impactés. A ce jour, il existe un traitement qui implique des injections quotidiennes par perfusion intraveineuse. Notez que ce traitement actuel disponible aux USA coûte en moyenne (sur une durée de vie)…22 millions de dollars. On trouverait presque le Hemgenix ‘donné”.

C’est une nouvelle option de traitement pour les patients atteints d’hémophilie B

Pour le directeur du Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA, ce traitement reste assez lourd : “Malgré les progrès réalisés dans le traitement de l’hémophilie, la prévention et le traitement des épisodes hémorragiques peuvent avoir un impact négatif sur la qualité de vie des individus. L’approbation d’aujourd’hui offre une nouvelle option de traitement pour les patients atteints d’hémophilie B“.