Tl;dr
- Ambroxol stabilise des symptômes liés à la démence de Parkinson.
- Aucun effet notable sur la cognition n’a été constaté.
- Des études supplémentaires restent nécessaires pour confirmer ces résultats.
Un médicament contre la toux intrigue les chercheurs face à la démence de Parkinson
Les espoirs renaissent dans la lutte contre les troubles neuropsychiatriques associés à la démence liée à la maladie de Parkinson. Un ingrédient actif bien connu en Europe, l’ambroxol, couramment présent dans les sirops et comprimés contre la toux, a retenu l’attention d’une équipe internationale lors d’un essai clinique de phase 2 considéré comme une référence.
Des résultats encourageants… mais prudence
Cet essai, mené auprès de 47 patients souffrant de ce type de démence, a révélé que ceux recevant une forte dose quotidienne d’ambroxol durant un an ne voyaient pas leurs symptômes neuropsychiatriques – tels que délires, hallucinations ou anxiété – s’aggraver. Au contraire, le groupe placebo a enregistré une détérioration : en moyenne, une hausse de 3,73 points sur un score spécifique, alors que les patients traités perdaient 2,45 points. Un résultat qui interpelle d’autant plus que seuls ces symptômes semblaient stabilisés ; aucune amélioration significative n’a été observée concernant les fonctions cognitives (mémoire, langage).
Il est également apparu que les personnes sous traitement chutaient moins souvent et toléraient globalement bien le médicament. Les effets secondaires restaient bénins à modérés – principalement digestifs – mais ont néanmoins poussé quelques participants à abandonner l’étude.
Pistes génétiques et mécanismes d’action
Pourquoi cet intérêt soudain pour l’ambroxol ? La réponse réside dans sa capacité à traverser aisément la barrière hémato-encéphalique et à stimuler l’enzyme GCase, dont le déficit favorise l’accumulation de protéines toxiques liées à la démence parkinsonienne. Chez certains porteurs du gène à risque GBA1, quelques progrès cognitifs ont même été observés, bien qu’il soit encore trop tôt pour y voir une tendance solide.
Parmi les hypothèses formulées par les scientifiques : si ce médicament pouvait réellement protéger le cerveau chez ces patients génétiquement exposés, il ouvrirait potentiellement la voie à des traitements innovants contre d’autres pathologies dégénératives comme la sclérose latérale amyotrophique (SLA) ou certaines formes d’inflammation cérébrale.
Vers une nouvelle classe thérapeutique ?
Face au peu d’options disponibles aujourd’hui pour ralentir l’évolution des troubles psychiatriques dans la maladie de Parkinson, cette découverte suscite un enthousiasme prudent. Selon le neurologue Stephen Pasternak (Western University, Canada), « ces résultats offrent un espoir réel là où il existe peu d’alternatives actuellement ».
Malgré tout, il convient de rappeler qu’il s’agit d’un essai préliminaire sur un nombre limité de patients et qu’il faudra attendre des études plus vastes pour confirmer le potentiel réel de l’ambroxol. Pour l’heure, beaucoup veulent croire que cette molécule familière pourrait enfin changer la donne.
