Un vieux médicament contre la toux pour ralentir la maladie de Parkinson ?

Un vieux médicament contre la toux pour ralentir la maladie de Parkinson ? L'ambroxol pourrait permettre de freiner grandement la progression de la maladie.

Un important test clinique pour la maladie de Parkinson vient de démarrer au Royaume-Uni. Il s’agit de tester si un vieux médicament contre la toux peut ralentir la progression de cette maladie neurodégénérative et améliorer la qualité de vie des patients. Les premières études suggéraient que ce médicament peut interagir avec des protéines du cerveau importantes dans le développement de la maladie.

Un vieux médicament contre la toux pour ralentir la maladie de Parkinson ?

La molécule en question est l’ambroxol, elle est utilisée depuis la fin des années 1970 dans les médicaments contre la toux. Elle désépaissit le mucus, permettant aux personnes souffrant de toux ou d’autre maladie respiratoire de mieux expectorer et respirer plus facilement. Elle réduit aussi l’inflammation, offrant un effet apaisant aux gorges irritées. Depuis plusieurs années, des chercheurs pensent que l’ambroxol peut aider à traiter la maladie de Parkinson et les maladies associées.

Pour Parkinson, le cerveau se remplir d’une protéine normalement inoffensive, l’alpha-synucléine. Avec le temps, cette accumulation finit par tuer ou altérer les neurones qui alimentent le cerveau en dopamine, entraînant les problèmes de contrôle des mouvements et des muscles que l’on connaît avec la maladie de Parkinson. Certaines recherches suggéraient qu’une autre protéine, la glucocérébrosidase ou GCase, pouvait jouer un rôle dans la maladie. La GCase aide à réguler le système de nettoyage des déchets du cerveau, et les niveaux de GCase semblent diminuer alors que l’alpha-synucléine anormale progresse. De rares mutations génétiques pouvant causer les personnes à fabriquer de la GCase déficiente peuvent aussi être un facteur de risque majeur pour la maladie de Parkinson.

Des études en laboratoire et sur les animaux ont montré que l’ambroxol peut faire augmenter les niveaux de GCase, ce qui pourrait indirectement faire diminuer les niveaux d’alpha-synucléine anormale chez les personnes atteintes. Des tests très restreints sur l’homme menés par la University College London ont montré que l’ambroxol peut atteindre le cerveau des malades légers et qu’elle peut affecter les niveaux de GCase et d’alpha-syncléine comme espéré. Cette solution serait aussi sûre et très bien tolérée par les patients, malgré la nécessité de prendre des doses bien plus élevées que pour soigner une toux.

L’ambroxol pourrait permettre de freiner grandement la progression de la maladie

Ces premières études ont donné une indication intéressante que l’ambroxol peut ralentir le déclin de la mobilité et d’autres symptômes des malades. Mais le véritable test de son efficacité démarre maintenant avec ce test clinique à plus grande échelle, Phase III, le standard doré de la recherche clinique, si l’on peut dire. Le test devrait faire participer 330 malades volontaires, répartis aléatoirement dans un groupe de traitement et un groupe placebo. Les volontaires recevront le traitement pendant les deux prochaines années et les chercheurs étudieront précisément leurs symptômes et leur qualité de vie tout du long. L’équipe cherchera aussi à savoir si cette molécule est plus efficace chez les malades avec mutations de la GCase, mais elle espère qu’elle pourra être bénéfique à tous.

« Je suis ravi de diriger cet excitant projet. Ce sera la première fois qu’un médicament spécifiquement appliqué à une cause génétique de la maladie de Parkinson atteint ce niveau dans les tests cliniques et cela représente dix années de travail approfondi et détaillé en laboratoire et dans les règles du test clinique », déclarait le responsable de l’équipe, Anthony Schapira, dans un communiqué. Le test est mené en partenariat avec l’organisme caritatif britannique Cure Parkinson et le Van Andel Institute, un centre de recherche contre la maladie du Michigan.

Ceci étant dit, même dans le meilleur des scénarios, l’ambroxol n’a que très peu de chance d’être un vrai traitement pour la maladie de Parkinson. Mais ce pourrait être le premier médicament connu à freiner sa progression. Les traitements actuels ne peuvent qu’aider à soulager les symptômes et ils deviennent souvent de moins en moins efficaces avec le temps dans la mesure où la production de dopamine faiblit.