- Eli Lilly teste une thérapie en une perfusion
- Le LDL baisse jusqu’à 88 % en phase 1
- Des études plus larges restent nécessaires
Prendre un traitement chaque jour contre le mauvais cholestérol, ou recevoir une seule perfusion avec un effet qui dure des années, l’écart est énorme. C’est justement la promesse encore très précoce de VERVE-102, une thérapie expérimentale présentée par Eli Lilly.
Une piste qui vise le gène derrière le LDL
Le principe est simple sur le papier, beaucoup moins en pratique. VERVE-102 cherche à désactiver de façon permanente, dans le foie, le gène PCSK9. Or ce gène participe à la régulation du LDL, le cholestérol souvent qualifié de « mauvais ». Quand son activité diminue, le LDL peut baisser, avec à la clé une réduction potentielle du risque de maladies cardiovasculaires comme l’infarctus ou l’AVC.
On parle ici d’édition génétique, pas d’un médicament classique à reprendre régulièrement. C’est ce qui rend le dossier intéressant, et forcément très surveillé.
Des résultats précoces, mais déjà marquants
L’essai précoce a inclus 35 adultes atteints de maladie coronarienne prématurée. Chez les participants ayant reçu la dose la plus faible, le LDL a reculé en moyenne de 51 %. À la dose la plus élevée, la baisse moyenne a atteint 88 %.
Chez une partie des patients suivis, cette réduction du cholestérol restait visible jusqu’à 18 mois après le traitement. Riyaz S. Patel, cardiologue à University College London et auteur de l’étude, a parlé de résultats intermédiaires très encourageants. Selon lui, l’effet observé est comparable à celui des meilleures thérapies disponibles et semble tenir au moins sur 18 mois. Il a même estimé que cela ouvrait la voie à un modèle de traitement en une seule fois, « une fois pour toutes ».
Le produit a été administré par perfusion intraveineuse. D’après les données communiquées, il a été bien toléré à tous les niveaux de dose, sans effet indésirable grave signalé. Les effets secondaires les plus fréquents ont été la fatigue et des réactions liées à la perfusion.
Ce que cela pourrait changer, et ce qui manque encore
Si les prochains essais confirment sa sécurité et son bénéfice dans le temps, VERVE-102 pourrait offrir une alternative aux comprimés quotidiens ou aux injections répétées. Pour les personnes à haut risque, l’idée a du sens. Roger Blumenthal, expert bénévole de l’American Heart Association, rappelle d’ailleurs que plus le LDL baisse, plus la protection cardiovasculaire augmente.
Mais on en est encore au début. Les résultats viennent d’un essai de phase 1, et Eli Lilly prévoit de lancer une phase 2 d’ici la fin de l’année. La FDA a accordé au traitement le statut Fast Track, destiné à accélérer le développement et l’examen de thérapies jugées prometteuses. Selon Roger Blumenthal, une évaluation par l’agence américaine pourrait intervenir dans environ trois à quatre ans.
Le contexte, lui, est massif. D’après l’American Heart Association, environ un adulte sur quatre a un LDL trop élevé. Et même si ce traitement arrivait un jour sur le marché, Roger Blumenthal insiste sur un point: l’alimentation équilibrée et l’exercice régulier resteraient nécessaires, parce que leurs effets dépassent largement la seule question du cholestérol.