Le Royaume-Uni autorise la première thérapie génique pour traiter la drépanocytose

Le Royaume-Uni autorise la première thérapie génique pour traiter la drépanocytose. Une grande première importante, mais la route est encore longue.

La Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) du Royaume-Uni a approuvé l’utilisation d’une thérapie d’édition de gènes baptisée Casgevy pour les patients souffrant de drépanocytose ou bêta-thalassémie, deux maladies héréditaires liées à des mutations génétiques des globules rouges. Le traitement, produit par Vertex, est la toute première thérapie approuvée qui utilise la technologie d’édition de gène basée sur CRISPR pour traiter les patients éligibles.

Le Royaume-Uni autorise la première thérapie génique pour traiter la drépanocytose

L’approbation du Royaume-Uni de cette nouvelle thérapie fait suite à deux essais cliniques internationaux qui ont mis en avant l’efficacité du traitement. 97 % des patients qui ont utilisé Casgevy ont vu leu peine sensiblement diminuer pendant au moins 12 mois après le traitement. Ces résultats suggèrent que le traitement par édition de gènes pourrait remplacer les standards actuels. La thérapie par cellules souches et les transplantations de moelle sont aujourd’hui les seules options pour soigner la drépanocytose et les bêta-thalassémies, mais elles sont très risquées.

Ces deux maladies sanguines sont caractérisées par des globules rouges déficients qui ne peuvent transporter de l’oxygène et qui nécessitent que les patients reçoivent des transfusions sanguines mensuelles, ce qui est coûteux et chronophage. Casgevy fonctionne en ciblant spécifiquement les gènes dans les cellules de la moelle osseuse qui produisent les globules rouges déficients. Pour que le traitement fonctionne, les cellules souches d’un patient doivent être extraites de leur propre moelle, corrigées en laboratoire et réintroduites dans leur corps.

#Breaking: The UK Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) approves our CRISPR/Cas9 gene-edited treatment for #SickleCellDisease and #BetaThalassemia in Great Britain—a historic scientific milestone. Learn more: https://t.co/hFk7wzThTQ pic.twitter.com/bMcVN5Ln5c

— Vertex Pharmaceuticals (@VertexPharma) November 16, 2023

Une grande première importante, mais la route est encore longue

Malgré de très grandes promesses, les thérapies basées sur CRISPR peuvent ne pas être facilement accessibles pour le grand public. L’édition de gènes est un processus onéreux. L’Innovative Genomics Institute (IGI) estime qu’une thérapie standard basée sur CRISPR coûterait entre 500 000 $ et 2 millions de dollars par patient. L’IGI a mis sur pied une Affordability Task Force pour réfléchir aux moyens de rendre ces thérapies innovantes accessibles à un plus grand nombre.

Outre les coûts, les thérapies d’édition de gènes promettent des traitements des plus innovants pour des maladies rares, dont des maladies neurodégénératives, des cancers et l’atrophie musculaire. Plus important, cette autorisation pour Casgevy “ouvre la porte à d’autres applications de thérapies CRISPR dans le futur”, déclarait la Professeure Dame Kay Davies, de l’Université d’Oxford. Et les futures itérations des technologies d’édition de gènes pourraient même surpasser CRISPR.

Casgevy est toujours en cours d’analyse par les organismes de régulation dans les autres pays, dont les États-Unis et l’Arabie Saoudite. Une application commerciale, la première étape vers une autorisation de la thérapie, a récemment été validée par l’Agence européenne des médicaments.