En bref
- Harvard lance un premier essai clinique humain
- La thérapie vise des cellules rétiniennes vieillissantes
- La sécurité est le premier objectif
Perdre la vue reste l’une des conséquences les plus lourdes du vieillissement et des maladies du nerf optique. C’est dans ce cadre qu’une équipe de Harvard Medical School, à Boston, a lancé un premier essai chez l’humain d’une thérapie expérimentale pensée pour restaurer la vision perdue, notamment en cas de glaucome.
Un essai encore limité, mais très scruté
Le traitement a déjà été administré à un premier patient en juin. L’étude doit inclure jusqu’à 18 personnes touchées soit par un glaucome, soit par une neuropathie optique ischémique antérieure non artéritique, souvent abrégée Naion, deux maladies capables d’endommager sévèrement les cellules ganglionnaires de la rétine et d’entraîner une perte visuelle irréversible.
À ce stade, l’objectif principal reste la sécurité du procédé. Mais les chercheurs espèrent aussi recueillir de premiers indices sur sa capacité réelle à récupérer une fonction visuelle chez des patients qui, jusqu’ici, disposent de peu d’options quand le nerf optique a été atteint.
Rajeunir la cellule sans la remplacer
La logique de cette approche est particulière. Elle ne cherche pas à fabriquer de nouvelles cellules, mais à redonner à des cellules rétiniennes âgées une partie de leurs propriétés plus jeunes.
David Sinclair résume ce mécanisme dans TIME avec une formule simple, « nous éliminons le bruit et rétablissons le signal d’origine ». Sa théorie dite de l’information du vieillissement part d’une idée précise, les cellules ne cesseraient pas forcément de fonctionner à cause de dommages totalement irréversibles, mais parce que l’information biologique qui règle leur activité se dégrade avec le temps.
Trente ans de travaux avant le passage à l’humain
Ce passage à l’essai clinique n’arrive pas de nulle part. David Sinclair, professeur de génétique à Harvard et figure connue de la biologie du vieillissement, travaille depuis des décennies sur la reprogrammation épigénétique, via son laboratoire, avec le Schepens Eye Research Institute, et à travers la société Life Biosciences, qu’il a fondée.
Dans les modèles animaux, ses équipes ont déjà montré qu’une récupération partielle de la vision était possible grâce à l’activation contrôlée de gènes liés au développement embryonnaire. Les chercheurs utilisent pour cela une combinaison de trois facteurs de reprogrammation issus des travaux du scientifique japonais Shinya Yamanaka, prix Nobel de médecine 2012. La nuance compte, ces cellules ne sont pas ramenées à l’état de cellules souches, elles sont seulement rajeunies en partie, sans changer d’identité biologique.
Pourquoi cette piste dépasse le seul glaucome
Pour David Sinclair, ce début d’essai représente « trente ans de travail ». Et l’enjeu dépasse l’ophtalmologie. Si l’efficacité se confirmait, l’équipe estime que cette stratégie pourrait un jour viser d’autres tissus liés au vieillissement, comme le cerveau, la peau, le foie ou l’œil au sens large.
Le contexte joue aussi. Une revue publiée cette année par des spécialistes de Thomas Jefferson University, du Wills Eye Hospital et de Drexel University souligne la montée en puissance d’approches comme les cellules souches, la thérapie génique, l’optogénétique, les prothèses rétiniennes ou la stimulation neuronale. Le champ avance vite, avec encore des questions de sécurité, d’efficacité et de durée dans le temps. Quand même, dans un monde où plus de 250 millions de personnes vivent avec une déficience visuelle, chaque progrès de ce type est observé de très près.
