La thérapie génique a été utilisée chez 12 patients français et trois au Royaume-Uni. Les résultats de cette étude menée par l’équipe de Stéphane Palfi ont été présentés en début de semaine lors du 20e congrès européen. Il faudra tout de même attendre près de 3 mois pour obtenir l’ensemble des résultats, mais les chercheurs ont indiqué que les progrès étaient présents. Ainsi, les premiers éléments apportent une réelle bouffée d’oxygène pour les malades souffrant de la maladie de Parkinson. Si les résultats positifs se confirment sur le long terme, il ne faudra pas envisager la mise en place d’une telle technique avant une dizaine d’années.
Des résultats encourageants
Cette maladie est très handicapante, car elle est due à une dégénérescence du Locus Niger. C’est une zone du cerveau qui fabrique la dopamine. Les patients souffrent donc de raideur, de tremblements et ont surtout des difficultés pour se mouvoir. Depuis une cinquantaine d’années, un traitement par voie orale (L Dopa) est utilisé. L’objectif de ces médicaments est de stimuler la production de dopamine. Malgré l’efficacité, des inconvénients ont été observés sur le long terme. En effet, les patients ont tendance à constater la présence de mouvements anormaux qui deviennent aussi handicapants que la maladie. La dopamine reste la clé pour guérir, l’équipe de Stéphane Palfi s’est donc concentrée sur cette donnée.
Ils ont testé l’implantation de gênes dans le cerveau. Cette technique offre ainsi une sécrétion régulière de la dopamine. Après un certain succès auprès des animaux en 2003, les humains ont eu l’occasion d’effectuer des tests cliniques en 2008. Les malades ont donc reçu une injection d’un lentivirus au niveau de la zone visée par la maladie de Parkinson. Pour trouver la dose appropriée, les chercheurs ont effectué différents tests. L’auteur de cette enquête estime que le traitement est très bien toléré par les patients « Nos résultats chez l’homme sont très encourageants, notamment avec la dose la plus élevée ». Ces premiers résultats positifs sont encourageants et lancent la seconde étape. Les chercheurs souhaitent augmenter le nombre de patients bénéficiant de cette thérapie génique.
