Etats-Unis : la première thérapie génique autorisée pour mise sur le marché

Ce traitement modifiant génétiquement le système immunitaire pour combattre une forme agressive de leucémie a été approuvé par la FDA.

Mercredi, l’agence américaine des produits alimentaires et des médicaments (Food and Drug Administration, FDA) a approuvé la mise sur le marché de la première thérapie génique aux Etats-Unis.

Jusqu’à ce jour, et dans le monde, seules deux de ces techniques existaient.

Le Kymriah, pour lutter contre la leucémie

Ici, il s’agit d’un traitement concernant la leucémie lymphoblastique aiguë, autrement dit la leucémie pédiatrique la plus fréquente dans le pays. Le Kymriah vise à modifier génétiquement le système immunitaire du patient afin de combattre cette forme agressive de cancer. Il a été développé par un chercheur de l’université de Pennsylvanie, puis breveté par le laboratoire suisse Novartis.

Dans le détail, il s’agit d’un traitement unique pour chaque patient. Leurs cellules immunitaires sont prélevées et congelées, puis avant envoyées en laboratoire afin d’y être génétiquement modifiées.

« Une nouvelle ère de l’innovation »

Pour Scott Gottlieb, directeur de la FDA, le constat est simple : « Nous entrons dans une nouvelle ère de l’innovation médicale avec la capacité de reprogrammer les cellules immunitaires d’un malade pour qu’elles puissent détruire les cellules cancéreuses mortelles. De nouvelles technologies telles les thérapies géniques et cellulaires ont le potentiel de transformer la médecine en rendant possible le traitement et même la guérison de nombreuses maladies incurables ».

Si lle traitement a démontré son innocuité et son efficacité auprès de 63 patients, il peut également entraîner d’importants effets secondaires comme de sévères infections, de fortes fièvres, de l’hypotension artérielle, des problèmes rénaux et une diminution de l’oxygène dans le sang.

Le coût d’un traitement est de 475.000 dollars, a précisé Bruno Strigini, en charge du département de cancérologie au laboratoire Novartis. Les patients ne répondant pas favorablement au traitement pendant le premier mois ne devraient rien débourser. Il indique par ailleurs que le coût de certaines thérapies ayant cours actuellement peuvent aller jusqu’à 800.000 dollars, ce qui est la cas pour la greffe de moelle osseuse.