D’un échec en laboratoire à l’espoir renaissant : le surprenant retour d’un médicament contre Alzheimer

Un médicament autrefois abandonné connaît un regain d’intérêt après avoir montré des résultats prometteurs contre la maladie d’Alzheimer, offrant de nouvelles perspectives dans la lutte contre ce trouble neurodégénératif qui touche des millions de personnes dans le monde.

Nouveau souffle dans la lutte contre Alzheimer

Jusqu’ici, les familles confrontées à la maladie d’Alzheimer n’avaient guère le choix qu’entre des traitements lourds, comme les anticorps injectables, et une attente impuissante. Pourtant, l’année 2024 pourrait bien marquer un tournant inattendu avec l’émergence d’une solution simple à prendre : une pilule baptisée ALZ-801, aussi connue sous le nom de valiltramiprosate. D’abord reléguée au second plan après des résultats globaux décevants, cette molécule s’est révélée sous un jour nouveau lors d’une analyse plus fine.

Des données prometteuses pour certains patients

En septembre dernier, les chercheurs ont revisité les résultats d’un essai clinique et découvert qu’un groupe de 125 personnes atteintes d’Alzheimer léger (MCI) — soit au tout début de la maladie — présentaient un déclin cognitif ralenti de 52 % par rapport au placebo. Les IRM ont même montré une diminution notable de l’atrophie de l’hippocampe, estimée à environ 18 %. Pour les spécialistes du domaine, ce type de progression n’est pas anodin : il peut changer la trajectoire du patient.

L’intérêt majeur réside dans la facilité d’administration : là où les anticorps nécessitent des perfusions en hôpital, imagerie régulière et surveillance accrue, ALZ-801 s’avale deux fois par jour à domicile. Une simplicité qui pourrait alléger le quotidien et éviter certains effets secondaires redoutés.

Cibler différemment pour mieux protéger

Contrairement aux anticorps qui détruisent les plaques amyloïdes après leur formation, ALZ-801 vise à empêcher dès le départ la constitution des oligomères toxiques. Cette approche « en amont » semble écarter le risque d’ARIA — ces gonflements ou micro-hémorragies cérébrales qui inquiètent particulièrement les porteurs du gène APOE4. Il faut savoir que ce génotype, présent chez environ 2% des individus, mais surreprésenté dans la maladie d’Alzheimer sévère, rend également plus vulnérable aux effets indésirables des traitements classiques.

Dans le programme mis en place par Alzheon, ce sont justement ces patients MCI porteurs d’APOE4 qui bénéficient le plus du médicament : amélioration cognitive et stabilisation observable à l’imagerie, sans signal inquiétant sur la sécurité.

Pistes et attentes pour l’avenir

Pour autant, nous ne sommes pas encore face à une victoire définitive. Les agences réglementaires attendront davantage de données — suivi prolongé et évaluation sur une population plus large — avant toute validation officielle. D’après Alzheon, un dialogue est amorcé avec la FDA en vue d’une possible autorisation dès 2026.

Ce qu’il faut retenir : si son efficacité se confirme, ALZ-801 pourrait devenir le premier traitement oral modifiant l’évolution d’Alzheimer, conçu spécifiquement pour ceux exposés au risque génétique accru. Rien ne garantit de retrouver ce qui a été perdu… mais offrir quelques années supplémentaires de lucidité n’aurait rien d’anodin pour tant de familles.