Etats-Unis : une thérapie génique rend l’ouïe à un enfant sourd

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Par Jérôme Nelra,  publié le 24 janvier 2024 à 15h30.

Né "sourd profond", Aissam Dam a bénéficié à onze ans d'une première mondiale.

Il entend « pour la première fois de sa vie ». Lui c’est Aissam Dam, né « sourd profond » à cause d’une rare anomalie sur un gène.

Et c’est l’hôpital pour enfants de Philadelphie, en Pennsylvanie, qui a permis à l’enfant de 11 ans de bénéficier d’une thérapie génétique inédite.

« Nous y sommes enfin arrivés »

John Germiller, chirurgien et directeur de la recherche clinique dans la division d’oto-rhino-laryngologie (ORL), a dit : « La thérapie génique pour la perte auditive est un objectif que nous, médecins et scientifiques de la perte auditive, poursuivons depuis plus de vingt ans. Et nous y sommes enfin arrivés ».

Et il a ajouté : « La thérapie génique que nous avons appliquée à notre patient visait à corriger l’anomalie d’un gène très rare, mais ces études pourraient ouvrir la voie à une utilisation future pour plus de 150 autres gènes responsables de la perte auditive chez l’enfant ».

Défaut de production d’une protéine

C’est au début du mois d’octobre que l’opération a eu lieu. Son tympan a été en partie soulevé, pour permettre l’injection dans le liquide de sa cochlée d’un virus neutralisé et modifié pour le transport de copies fonctionnelles de l’otoferline.

Ce gène, défectueux au départ, est indispensable aux cellules ciliées de l’oreille interne pour convertir les vibrations sonores en signaux chimiques envoyés au cerveau. Or cette déficience génétique ne concerne qu’entre 1% et 8% des cas de surdité à la naissance.

Quatre mois après, Aissam entend

Au fur et à mesure de la production de la protéine, la capacité auditive s’est améliorée au point que quatre mois après le début du traitement, ne subsistait plus qu’une perte d’audition légère à modérée.

Des études semblables avec des enfants sont en cours ou sur le point de débuter aux Etats-Unis, en Europe et en Chine, et certaines ont déjà été couronnées de succès.

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