Qfitlia et Cablivi de Sanofi approuvés en Chine, élargissant la prise en charge des maladies rares
- Qfitlia, premier traitement abaissant le taux d’antithrombine pour le traitement de l’hémophilie, peut offrir une protection constante avec seulement six injections par an
- Cablivi, le premier médicament Nanobody, cible le purpura thrombotique thrombocytopénique acquis/à médiation immunitaire — un trouble rare de la coagulation sanguine potentiellement mortel
Paris, le 11 décembre 2025. L’Administration nationale des produits médicaux (NMPA) en Chine a approuvé deux médicaments innovants de Sanofi pour des maladies hématologiques rares : Qfitlia (fitusiran) pour l’hémophilie et Cablivi (caplacizumab) pour le purpura thrombotique thrombocytopénique acquis. Ces approbations marquent une nouvelle étape dans l’engagement à long terme de Sanofi envers la Chine, renforçant l’ambition de l’entreprise d’apporter des médicaments transformateurs dans divers domaines thérapeutiques. Qfitlia et Cablivi constituent les quatrième et cinquième approbations de médicaments de Sanofi cette année en Chine, après Tzield pour le diabète de type 1 de stade 2 et Sarclisa pour deux indications dans le myélome multiple en rechute et nouvellement diagnostiqué.
Qfitlia est le premier traitement réducteur d’antithrombine (AT) pour la prophylaxie de routine chez les personnes atteintes d’hémophilie. Qfitlia est indiqué en prophylaxie de routine pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les patients pédiatriques âgés de 12 ans et plus, et les adultes atteints d’hémophilie A sévère (déficit en facteur de coagulation VIII, FVIII<1 %) avec ou sans inhibiteurs du facteur VIII, ou d’hémophilie B sévère (déficit en facteur de coagulation IX, FIX<1 %) avec ou sans inhibiteurs du facteur IX.
Cette approbation repose sur les données des études de phase 3 ATLAS qui ont démontré une protection cliniquement significative contre les saignements, mesurée par les taux annualisés de saignement (TAS) chez les patients hémophiles avec ou sans inhibiteurs. En diminuant le taux d’AT, protéine qui inhibe la coagulation sanguine, Qfitlia contribue à augmenter la production de thrombine afin de restaurer l’hémostase chez les personnes atteintes d’hémophilie. Qfitlia utilise la technologie des ARN interférents courts, qui permet une fréquence de traitement réduite, des injections sous-cutanées et un dosage à faible volume. L’hémophilie touche plus de 40 000 personnes en Chine.
Cablivi est le premier traitement ciblé à base de Nanobody conçu pour traiter le purpura thrombotique thrombocytopénique acquis/à médiation immunitaire (PTTa/PTTi) chez les adultes et les adolescents âgés de 12 ans ou plus pesant au moins 40 kg.
Cette approbation apporte en Chine un médicament innovant spécifiquement indiqué pour ce trouble rare et potentiellement mortel de la coagulation sanguine, où environ 2 700 patients sont diagnostiqués chaque année. Malgré les traitements standards, le PTTa/PTTi présente un taux de mortalité pouvant atteindre 20 %. Cablivi cible le facteur de von Willebrand (vWF, von Willebrand factor), une protéine du sang impliquée dans l’hémostase, et est conçu pour inhiber l’interaction entre le vWF et les plaquettes. Utilisé en association avec les échanges plasmatiques et un traitement immunosuppresseur, il aide à inhiber la formation de microthrombi, qui participent aux lésions organiques au cours de la maladie.
Ces deux approbations élargissent le portefeuille d’hématologie rare de Sanofi en Chine, répondant à des besoins médicaux non satisfaits critiques dans les troubles hémorragiques chroniques comme dans les urgences thrombotiques aiguës.
« Qfitlia représente une avancée potentiellement transformatrice pour la communauté hémophile en Chine, faisant évoluer la prise en charge du traitement des saignements au fur et à mesure qu’ils surviennent vers une approche préventive complète. En offrant une protection efficace contre les saignements et une administration simplifiée, Qfitlia a le potentiel de rendre la prophylaxie plus accessible aux personnes atteintes d’hémophilie dans le monde entier », a déclaré Brian Foard, vice-président exécutif et responsable de la Médecine de Spécialités chez Sanofi. « Cablivi répond à un besoin crucial non satisfait chez les patients confrontés au PTTa/PTTi. Ensemble, ces approbations soulignent l’engagement de Sanofi à apporter des innovations significatives et à améliorer la vie des personnes atteintes de maladies rares en Chine et dans le monde entier. »
Dans le cadre du programme de développement clinique ATLAS, Qfitlia a démontré de faibles taux de saignements dans les sous-groupes avec seulement six injections par an. Les résultats clés comprennent :
- Réduction significative des saignements de 71 % du TAS chez les patients sans inhibiteurs traités par Qfitlia en prophylaxie par rapport à l’administration à la demande d’un concentré de facteur de coagulation (moyenne estimée : TAS de 9,0 contre 31,4, respectivement ; p < 0,0001) et de 73 % du TAS par rapport à l’administration à la demande d’un agent de contournement chez les patients avec inhibiteurs (moyenne estimée : TAS de 5,1 contre 19,1, respectivement ; p < 0,0006)
- La valeur médiane du TAS observée pendant l’étude d’extension en ouvert était de 3,8 (écart interquartile [IIQ] : de 0,0 à 11,2) chez les patients sans inhibiteurs et de 1,9 (IIQ : de 0,0 à 5,6) chez les patients avec inhibiteurs
- Près de la moitié des patients de l’étude d’extension en ouvert ont présenté un ou aucun saignement (47 % de 0 à 1 saignement et 31 % 0 saignement)
- À la fin de l’étude d’extension en ouvert, près de 80 % des participants suivaient un schéma thérapeutique de six injections par an, et 94 % ont atteint les niveaux cibles d’AT avec 0 à 1 ajustement de dose.
« L’approbation de Qfitlia marque une véritable transition vers une nouvelle ère de traitement prophylactique sans facteur pour l’hémophilie en Chine. Nécessitant potentiellement seulement six injections sous-cutanées par an, il réduit considérablement le fardeau de la maladie, éliminant ainsi la nécessité d’injections intraveineuses fréquentes associées au traitement traditionnel par facteur », a déclaré Sun Jing, médecin-chef du service d’hématologie de l’hôpital Nanfang à l’Université médicale du Sud, Guangzhou, Chine. « En abaissant le taux d’antithrombine pour restaurer l’équilibre de la coagulation, cette innovation offre aux personnes atteintes d’hémophilie A ou B, avec ou sans inhibiteurs, une nouvelle option thérapeutique. »
Des événements thrombotiques graves, une maladie aiguë et récurrente de la vésicule biliaire et une hépatotoxicité ont été observés chez les patients traités par Qfitlia. Les effets indésirables les plus fréquents (incidence > 10 %) sont l’infection virale, la rhinopharyngite et l’infection bactérienne.
À propos de l’hémophilie
L’hémophilie A et B sont des troubles hémorragiques rares, congénitaux et à vie, dans lesquels la capacité de coagulation sanguine d’une personne est altérée, entraînant des saignements excessifs et des saignements spontanés dans les articulations qui peuvent provoquer des lésions articulaires et des douleurs chroniques, et avoir un impact significatif sur la qualité de vie. L’hémophilie A et B sont causées respectivement par une déficience en facteur VIII et IX, entraînant une génération insuffisante de thrombine et une formation inefficace de caillots, ce qui se complique davantage chez les personnes qui développent des inhibiteurs à leur traitement par facteurs.
À propos du PTTa
Le purpura thrombotique thrombocytopénique acquis (PTTa), également connu sous le nom de purpura thrombotique thrombocytopénique à médiation immunitaire (PTTi) est un trouble auto-immun de la coagulation sanguine, très rare et potentiellement mortel, caractérisé par une formation importante de caillots dans les petits vaisseaux sanguins de tout l’organisme, entraînant une thrombocytopénie (faible numération plaquettaire) ; une anémie hémolytique microangiopathique (perte de globules rouges par destruction) ; une ischémie (apport sanguin restreint à certaines parties du corps) ; et des lésions organiques généralisées, notamment au niveau du cerveau et du cœur.
À propos du programme de développement clinique ATLAS
L’efficacité et la sécurité d’emploi de Qfitlia sont étudiées dans le programme de développement clinique ATLAS. Le programme comprend des études ATLAS-INH de phase 3 terminées (identifiant d’étude clinique : NCT03417102), ATLAS-A/B (identifiant de l’étude clinique : NCT03417245) et ATLAS-PPX (identifiant de l’étude clinique : NCT03549871). Il existe trois études ATLAS-NEO de phase 3 en cours (identifiant d’étude clinique : NCT05662319), ATLAS-PEDS (identifiant de l’étude clinique : NCT03974113) et ATLAS OLE (identifiant de l’étude clinique : NCT03754790).
L’étude ATLAS-OLE en cours est une étude de phase 3, en ouvert, à bras unique, évaluant la sécurité d’emploi et l’efficacité de Qfitlia avec un schéma posologique AT révisé (AT dosing regimen, AT-DR), qui a été conçu pour maintenir une plage cible d’AT de 15 % à 35 % chez les patients ayant terminé un essai clinique ATLAS de phase 3 antérieur. Cette étude comprend des doses plus faibles et des doses moins fréquentes que les études précédentes sur Qfitlia. L’efficacité du traitement AT-DR Qfitlia a été évaluée en comparant les données de traitement AT-DR d’ATLAS-OLE aux données témoin des études ATLAS-INH et ATLAS-A/B. Les analyses suivent le principe de l’intention de traiter.
À propos de Qfitlia
Qfitlia (fitusiran) est le premier traitement de sa catégorie permettant d’abaisser le taux d’AT approuvé par la NMPA. Qfitlia prévient les saignements et contribue à rééquilibrer l’hémostase en diminuant l’AT, protéine qui inhibe la coagulation sanguine, afin de favoriser la production de thrombine. Qfitlia est un traitement thérapeutique par petit ARN interférent qui utilise la technologie de conjugué ESC-GalNAc d’Alnylam Pharmaceutical Inc.
L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (Food and Drug Administration, FDA) a approuvé Qfitlia le 28 mars 2025 dans la prophylaxie de routine afin de prévenir ou de réduire la fréquence des épisodes de saignement chez les patients adultes et pédiatriques (âgés de 12 ans ou plus) atteints d’hémophilie A ou B avec ou sans inhibiteurs du facteur VIII ou IX. Des demandes supplémentaires concernant Qfitlia sont en cours d’examen auprès des autorités réglementaires du monde entier.
À propos de Cablivi
Cablivi (caplacizumab) est un nanocorps VHH bivalent anti-facteur de von Willebrand (vWF), utilisé en association avec des échanges plasmatiques et un traitement immunosuppresseur, dans le cadre du traitement de patients présentant un épisode de purpura thrombotique thrombocytopénique acquis (PTTa), également connu sous le nom de purpura thrombotique thrombocytopénique à médiation immunitaire (PTTi). Cablivi est le premier et le seul traitement ciblé permettant de bloquer la formation de microthrombi, petits caillots sanguins qui se forment dans la microvasculature, contribuant ainsi à prévenir les lésions organiques. Cablivi est actuellement disponible dans près de 30 pays, dont les États-Unis, l’UE, le Royaume-Uni, la Suisse, le Brésil, la Colombie, le Japon et cinq États de la région du Golfe. Cablivi a obtenu un examen prioritaire pour son approbation en Chine, ainsi qu’une désignation d’examen prioritaire par la FDA pour une extension d’indication en attente afin d’inclure le traitement des adolescents âgés de 12 ans et plus.
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