Myopathie de Duchenne : une guérison partielle bientôt possible ?

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3 équipes indépendantes sont parvenues à éradiquer partiellement la myopathie de Duchenne chez des souris, et ce par une modification du gène de la protéine dystrophine. Une guérison partielle serait donc bientôt possible.

La myopathie de Duchenne se caractérise par un déficit total de la production de dystrophine, une protéine permettant aux fibres musculaires de se maintenir durant l'effort. Si des moyens existent pour réduire ce déficit, les patients en étant atteints ne peuvent, pour l'heure, accéder à aucun traitement leur offrant une guérison complète.

Et l'on apprend, via nos confrères du Figaro, que trois équipes indépendantes sont parvenues à une guérison partielle de la dystrophie musculaire de Duchenne chez des souris. Dans les résultats de ces travaux parus dans la revue Science, il est ainsi indiqué qu'une modification du gène de la protéine dystrophine a suffi a soigner ces rongeurs.

Protéine dystrophine : une modification du gène

L'équipe américaine de Christopher Nelson a procédé à une coupe spécifique du gène, une opération ayant amené la protéine à un niveau de production suffisamment élevé pour remettre en l'état la fonction musculaire. Les chercheurs ont également eu recours à un adénovirus vecteur de manière à pouvoir insérer les ciseaux génétiques dans les cellules musculaires des souris. Avec une production de dystrophine rétablie à 8% de son niveau habituel, les muscles ont pu retrouver une activité normale.

Des souris soignés, un petit pas pour l'Homme ?

Il est aussi à noter qu'une amélioration sensible du fonctionnement des muscles cardiaques et pulmonaires a été observée chez des souris de six semaines elles aussi traitées. Une autre équipe américaine, celle de Chengzu Long et de ses collègues, s'est quant à elle servie d'un autre adénovirus vecteur pour traiter les souris. La particularité de cet adénovirus vecteur, nous dit-on, est de présenter une affinité conséquente avec les cellules musculaires. Et après avoir pu confirmer une efficacité dans les ovules et le sperme des souris, les chercheurs ont découvert que 80 % des souriceaux nés après le traitement affichaient la modification génétique offrant une production suffisamment grande de dystrophine. Enfin, la troisième équipe s'est illustrée par l'usage de marqueurs fluorescents dans l'analyse de la diffusion du système de réparation génétique de cellules en cellules. En constatant que le soin observé s'appliquait de même sur plusieurs cellules précurseurs de fibres musculaires. Des travaux qui tendent à nourrir, certes légèrement, l'espoir d'une guérison future chez l'être humain.

La Myopathie de Duchenne c'est quoi ?

La myopathie de Duchenne (DMD) est la plus grave des manifestations en rapport avec un déficit de la dystrophine qui permet aux muscles de résister à l'effort : sans elle, les fibres musculaires dégénèrent. La maladie peut toucher tous les muscles dont le muscle cardiaque.

Cette cardiomyopathie est la principale responsable de la mortalité de cette maladie. Quand le diaphragme est atteint par la maladie cela entraine un arrêt respiratoire ce qui peut être une autre cause de mortalité due à cette maladie.

Elle doit son nom à Guillaume Duchenne, qui en fit la description en 18584. Les maladies en rapport avec les anomalies de la dystrophine s'appellent des dystrophinopathies. (Source wikipedia)

Crédits photos : CLIPAREA l Custom media / Shutterstock

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