Mucoviscidose : la thérapie génique présente des tests encourageant

Par , publié le | modifié le
Santé Illustration. La thérapie génique.
Illustration. La thérapie génique.

Des chercheurs britanniques ont mené des tests encourageant de thérapie génique qui permettent de mieux stabiliser la progression de la mucoviscidose. Ces tests de thérapie génique devraient être entrepris sous peu.

Certes, le gène responsable de la mucoviscidose a été débusqué il y a déjà longtemps, en 1989. Mais jusqu'ici, tout essai de thérapie génique s'est soldé par un échec, les chercheurs ne parvenant pas à faire accepter une version saine du gène, le CFTR, par un corps.

Aujourd'hui, dans la revue The Lancet Respiratory Medicine, une étude est publiée qui détaille un essai de thérapie génique. Celui-ci, même s'il donne des résultats pour l'instant "modestes", a permis d'améliorer de façon significative la fonction respiratoire des individus.

Une nouvelle enveloppe d'introduction

Techniquement, le gène sain a été introduit par un vecteur synthétique. Auparavant, les chercheurs, comme pour d'autres maladies génétiques, utilisaient un virus pour le transporter, mais cette méthode induisait des réactions inflammatoires dans les cas de mucoviscidose.

Ici, les individus devaient inhaler des molécules d'ADN qui voyageaient alors jusqu'aux poumons et leurs cellules. Les résultats, s'ils sont donc considérés comme modestes par les chercheurs, sont toutefois "encourageants".

La progression de la mucoviscidose stabilisée

Ce sont 136 patients âgés de plus de 12 ans qui ont testé cette nouvelle technique. La moitié inhalait une fois par mois l'ADN, quand l'autre recevait un placebo. Après 12 mois, les fonctions respiratoires du premier groupe étaient supérieures de 3,7% à celles du groupe placebo. Un taux qui a grimpé jusqu'à 6,4% pour les patients aux fonctions les plus gravement atteintes.

Cependant, les auteurs de l'étude ne préfèrent pas parler d'amélioration, mais plutôt de stabilisation. Dans un avenir proche, de nouveaux tests vont être effectués sur des thérapies géniques non-virales, en utilisant des vecteurs plus performants, et plusieurs combinaisons de traitements. Comme le dit le Dr Eric Atlon, co-auteur de l'étude et professeur à l'Imperial College de Londres, "la stabilisation de la maladie respiratoire est en elle-même un objectif valable".

Rappelons qu'en 50 ans, l'espérance de vie d'une personne atteinte de cette maladie génétique est passée de 7 à 40 ans.

Crédits photos : Shutterstock.com

Partager cet article